Czy powinniśmy się obawiać terapii genowej?

• Authors: Józef Dulak

Title variants

EN

Should we be afraid of gene therapy?

• Languages of publication: PL

Abstracts

PL

Terapia genowa to metoda leczenia, w której lekiem jest kwas nukleinowy. Najczęściej jest nim prawidłowa postać genu dostarczana do komórek pacjenta za pomocą odpowiednich nośników, czyli wektorów. W terapii genowej podaje się także chorym dodatkowe kopie genów pracujących niewydajnie lub też hamuje ekspresję genów nadmiernie czynnych. W tym drugim przypadku stosuje się niekodujące białek fragmenty kwasów nukleinowych, takie jak oligonukleotydy antysensowe, rybozymy, pułapki oligonukleotydowe czy też ostatnio małe interferujące cząsteczki RNA. Od terapii genowej oczekiwano wiele, obawiano się jej i dlatego poddawano i poddaje bardzo ostrym regulacjom, surowszym aniżeli w przypadku klasycznych terapii farmakologicznych. W niniejszym referacie zwrócę uwagę na nieproporcjonalność stosowanych ograniczeń do ryzyka związanego z terapią genową, które nie jest większe niż w innych metodach leczenia. Przedyskutuję także problem efektów ubocznych, jakie pojawiły się ostatnio w wyniku skutecznej terapii genowej w złożonym niedoborze odporności i przedstawię problemy etyczne, związane ze stosowaniem tej strategii leczenia.

EN

Gene therapy is a therapeutic method which uses nucleic acid and usually consists of the introduction of the correct form of a gene into the cells of the patient. In such therapy patients are also given additional copies of poorly functioning genes or the expression of overactive genes is blocked. In the latter case noncoding proteins of nucleic acid fragments are used, such as antisense oligonucleotides, ribosomes, oligonucleotide traps or small interfering RNA elements. Much is expected of gene therapy, but it is also feared. For this reason it has been and is subjected to rigorous regulations, stricter than in the case of classical pharmacological therapy. In the present paper I call attention to the disproportion between such restrictions and the risk connected with gene therapy, which is no greater than that of other therapeutic methods. I also discuss the problem of side-effects that have recently appeared as a result of gene therapy in the form of complex immune deficiency, and I present the ethical problems that are connected with this therapeutic strategy.

• Publisher: Instytut Filozofii - Uniwersytet Jagielloński
• Journal: Diametros
• Year: 2009
• Issue: 19
• Pages: 40-47

Contributors

author

Józef Dulak

• Uniwersytet Jagielloński

References

• Baum C., What are the consequences of the fourth case?, „Molecular Therapy” 15 (2007), s. 1401-1402.
• Jozkowicz A., Dulak J., Szala S., Obietnica na przyszłość, „Academia” nr 1/2008, s. 1-4.
• Kaiser J., Clinical research. Death prompts a review of gene therapy vector, „Science” 317 (2007), s. 580.
• Kimmelman J., The ethics of human gene transfer, „Nature Reviews Genetics” 9 (2008), s. 239-244.
• Kimmelman J., Recent developments in gene transfer: risks and ethics, „British Medical Jour-nal” 330 (2005), s. 79-82.

Identifiers

DOI

10.13153/diam.19.2009.329